식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 2·3호를 지정했다.
식약처는 신속한 제품화 지원으로 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 작년 9월부터 운영중인 'GIFT'의 대상 2, 3호로 희귀질환 치료제 ‘네페콘캡슐’(성분명 부데소니드)과 ‘페그세타코플란 주사제’(성분명 페그세타코플란)를 지정했다고 7일 밝혔다.
네페콘캡슐은 스웨덴 희귀질환 개발 기업 칼리다타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics) 제품이며, 페그세타코플란 주사제는 미국 바이오기업 아펠리스 파머수티컬스(Apellis Pharmaceuticals)이 개발한 제품이다.
GIFT는 식약처가 규제혁신 100대 과제 중 하나로 추진하는 것으로, 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램을 말한다. 앞서 식약처는 GIFT 1호 제품으로 한국로슈 림프종 치료제 ‘룬수미오주’(성분명 모수네투주맙)를 선정한 바 있다.
네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로, 빠른 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이다. 식약처는 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정했다.
요중 단백질 대 크레아티닌 비율은 요중 근육에서 생성되는 노폐물인 크레아티닌 수치가 높으면 신장 이상으로 노폐물이 잘 걸러지지 않는다는 의미로, 신장 기능 손상 정도를 확인하는 지표로 사용된다.
IgA 신병증은 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환으로, 국내 약 9000여 명의 환자가 있다.
식약처 관계자는 "네프콘캡슐은 이미 시판돼 사용 중인 성분(부데소니드)을 이용해 새로운 효능·효과를 개발한 의약품"이라며 "이처럼 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다"고 말했다.
페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환을 말한다.
식약처는 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 GIFT 대상으로 지정했다고 설명했다.
식약처로부터 선정된 GIFT 대상은 ▲심사 기간 최소 25% 단축 ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 지원을 받게 된다.
