황재희 기자 = 희귀의약품 시장이 갈수록 성장하면서 글로벌 의약품 전체 매출액 및 수익모델을 변화시킬 것으로 예상된다는 전망이 나왔다. 또 틈새시장을 노리는 국내외 제약바이오 기업들도 늘어날 것으로 예상된다.
5일 국가임상시험지원재단 정책연구센터 ‘희귀의약품 글로벌 동향 예측’ 보고서에 따르면, 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 올해 1730억 달러(한화 약 225조730억원)에서 5년 뒤인 2028년에는 연평균 11.6% 성장한 약 3000억 달러(약 390조6000억원)에 이를 것으로 보인다.
이는 제네릭(복제약)과 희귀의약품을 제외한 전문의약품이 같은 기간 동안 9220억 달러(약 1200조원)에서 1조2400억 달러(약 1614조원)로 연평균 6.1% 성장하는 것과 비교하면 매우 빠른 속도다. 또 전체 전문의약품 매출액 중 희귀의약품이 차지하는 비중도 2023년 14.8%에서 2028년 18.4%까지 증가하며 지속적으로 성장할 것으로 전망된다.
희귀의약품은 적은 수의 환자를 대상으로 하지만 제약사에게 새로운 수익모델을 제공하고 미충족 의료수요를 해소하는데 중요한 역할을 하고 있다. 이에 글로벌 제약업계는 최근 블록버스터 개발 모델이 한계에 직면함에 따라 희귀의약품 개발을 통한 틈새시장 공략을 활발하게 추진하고 있다.
실제로 새롭게 승인받은 의약품 중 희귀의약품 비중은 증가하고 있다. 미국 식품의약국(FDA) 약물평가연구센터(CDER)가 승인한 합성의약품 신약의 경우 2010년 희귀의약품 비중은 29%였으나, 최대 58%까지 증가하며 2020년 이후에 FDA 승인을 받은 신약 절반 이상은 희귀질환을 치료하기 위한 희귀의약품인 것으로 나타났다.
보고서에 의하면 2028년 전 세계에서 가장 많이 판매될 것으로 예측되는 상위 10개 희귀의약품의 경우 종양치료제와 면역조절제, 호흡기계 치료제, 중추신경계 치료제 등이 포함될 것으로 예상된다.
글로벌제약사 존슨앤존슨가 개발한 다발성 골수종 치료제인 ‘다잘렉스’가 145억 달러(약 19조원), 버텍스 파마슈티컬가 개발한 낭포성 섬유증 치료제 ‘트리카프타’ 105억 달러(약 14조원) 순으로 판매될 것으로 보이는데, 이들 상위 10개 희귀의약품의 2028년 판매량은 640억 달러(약 83조원)에 이를 것으로 전망된다.
이에 따라 희귀의약품 판매량은 각 기업의 글로벌 의약품 전체 매출액 및 수익모델을 변화시킬 것으로 보인다. 존슨앤존슨과 아스트라제네카의 경우 글로벌 의약품 판매량의 30% 이상이 희귀의약품에서 발생할 것으로 예상되는데, 존슨앤존슨은 다잘렉스와 혈액암 치료제 ‘임브루비카’로, 아스트라제네카는 표적항암제 ‘린파자’와 ‘칼퀸스’ 등이 매출을 견인할 것으로 예상된다.
정책연구센터 관계자는 “희귀의약품 연구는 미국 인플레이션 감소법 제정 및 잠재적인 불확실성에도 불구하고 당분간은 전 세계적으로 연구가 활발하게 지속될 것으로 보인다”며 “희귀질환 중 많은 부분에 대한 미충족 의료수요가 여전히 해소되지 않고 있어 연구개발 기회가 아직 많기 때문에 앞으로도 꾸준히 성장할 것으로 예상된다”고 분석했다.
최근 국내 기업들도 이러한 희귀의약품 개발에 활발하게 도전하고 있다.
대웅제약 특발성폐섬유증 치료제 ‘베르시포신’, 종근당 샤르코마리투스 치료제 ‘CKD-510’, 한미약품 비알코올성지방간염 치료제 ‘LAPS Triple agonist’, 지아이이노베이션 메르켈세포암 ‘GI-101’ 등은 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받고 개발에 나서고 있다.
