송연주 기자 = 젬백스앤카엘은 대한치매학회 추계학술대회에서 알츠하이머 치료제 'GV1001'의 성공적인 2상 임상시험 결과를 공개했다고 16일 밝혔다.
지난 14일 온라인으로 열린 학술대회에서 고성호 한양의대 신경과 교수는 "GV1001의 유효성과 안전성을 확인했다"며 "3상에서도 이 같은 결과가 나온다면 알츠하이머병 치료제 시장의 게임 체인저로 자리잡을 수 있을 것"이라고 말했다.
젬백스는 지난 2017년 8월부터 작년 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 GV1001의 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험을 진행했다. 중등도부터 중증까지의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 6개월 간 피하 투여하는 방식이다.
고 교수는 “중등도 이상의 알츠하이머 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 이번 연구의 1차 평가지표인 중증장애점수(SIB)는 도네페질을 단독 투여한 대조군 대비 GV1001을 1.12mg 투여한 시험군에서 7.11점 차이를 보여 탁월한 개선 효과를 확인할 수 있었다"며 "특히 이 차이는 임상의 전체 과정을 충실히 따라온 환자들에게서 더 명확하게 나타났다”고 설명했다.
이어 "세 그룹 모두 약물과 관련된 중대한 이상반응이 없어 안전성을 확인할 수 있었다"며 "2차 평가지표인 신경정신행동검사(NPI)에서도 통계적 유의성을 확인했다"고 덧붙였다.
그는 "모든 결과를 종합했을 때 GV1001은 3상을 진행할 충분한 가치가 있다"며 "3상에서도 2상과 같은 결과를 확인할 수 있다면 치료제가 없는 중증 알츠하이머병 환자 대상의 새로운 치료제가 될 수 있을 것”이라고 강조했다.
좌장을 맡은 박기형 가천의대 교수는 “개발되는 약제들이 초기 단계의 환자들에게만 집중되고 있는 가운데 중등도에서 중증의 알츠하이머병을 적응증으로 택한 것은 현명한 선택"이라고 말했다.
대한치매학회 전 이사장인 김승현 교수는 “GV1001 국내 2상의 성공적인 마무리를 축하한다"며 "이번 결과는 우리나라 치매 임상 의사들에게 고무적인 계기가 될 것”이라고 기대했다.
젬백스는 연내 국내 3상 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 내년 상반기엔 중등도 환자를 대상으로 미국 임상시험에 착수하는 등 미국과 유럽지역의 임상을 준비 중이다.
