희귀난치성질환인 ‘척수성 근위축증(SMA)’에 사용하는 유전자치료제 '졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)'가 국내 허가를 받았다.
식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 졸겐스마주를 첨단재생바이오법 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다.
졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전 물질이 포함된 치료제다. 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환인 척수성 근위축증 환자에게 사용한다.
이 약은 1회 투여로 치료가 가능하다. 환자는 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.
이 약은 생존운동뉴런1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.
이 약은 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상 사례 등을 추적해야 하고, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
식약처는 "이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"며 "앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다"고 밝혔다.
첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등을 대상으로 지정한다. 지난해 8월 시행된 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.
국내 첨단바이오의약품 지정 제품은 지난 3월 허가를 받은 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아주(티사젠렉류셀)'였다.
